核心技术平台:ZVS101e(AAV8 载体,递送功能性 CYP4V2 基因,治疗 BCD);ZVS203e(CRISPR/Cas9 编辑 RHO 基因,RP);ZVS204e/ZVS105e/ZVS106e 第二梯队。
主要适应症 / 产品:结晶样视网膜变性(BCD,全球首个进入临床的 BCD AAV 疗法)、视网膜色素变性(RHO)。
临床 / 商业化阶段:ZVS101e 已完成国际多中心 III 期(2025.1 获 FDA 批准开展国际多中心 III 期;2024.11 获 CDE III 期批准);2024.7 获 FDA RMAT 认定(国内首个获 RMAT 的基因治疗)。
技术亮点:覆盖所有携带 CYP4V2 双等位基因突变的 BCD 患者(全人群适用),BD 一体化诊疗数据壁垒。
市场空间:国内 IRDs(遗传性视网膜变性)患者数十万级,BCD 为其中明确亚群;眼科 AAV 国内 CDMO 2025 年预计约 12 亿元(年增 >40%)。