基因治疗（AAV，罕见病）

锦篮基因

细分赛道

基因治疗（AAV，罕见病）

主营业务

AAV基因治疗药物研发（罕见病/遗传病）

🏆 标杆 / 首创地位

国内SMA基因治疗首创，高精尖基金2023年参投填补空白

🔬 产品与技术特点

AAV载体基因治疗，鞘内注射给药

数据来源

当前阶段

GC101（SMA）I/II期临床；GC301（庞贝病）I/II期临床

总部城市

北京（经开区）

区域国资基金投资布局

北京高精尖基金参投（2023年，金额未披露）；A轮2亿元（2022年华金投资与亦庄国投旗下专精特新基金领投）

国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因治疗产品，填补国内SMA基因治疗空白

数据来源：公开报道、企业工商信息、基金业协会备案及子基金披露；医疗投资为代表性案例（非穷尽），部分信息标注 (待核验)。
本页由多 Agent 并行研究生成，仅供内部投研参考｜诚通医疗投资研究｜更新 2026-08-05