小核酸药物（AOC）

迦进生物

细分赛道

小核酸药物（AOC/抗体-寡核苷酸偶联）

主营业务

国内首家聚焦肝外靶向小核酸偶联药物（AOC/XOC）原创研发的创新型Biotech，致力于填补核酸药物肝外递送空白，主攻神经肌肉罕见病。

🏆 标杆 / 首创地位

国内首家AOC原创研发企业国内唯一进入临床前后期的DM1靶向AOC药物FDA孤儿药资格（CGB1001）

🔬 产品与技术特点

两大自主平台：XOC定点点击化学偶联平台（一步层析纯化、高均一性）与Brainferry多肽入脑递送平台（穿透血脑屏障）。核心产品CGB1001（TfR1抗体-DMPK siRNA偶联）已完成小鼠/非人灵长类临床前药理毒理，2025年10月获FDA孤儿药资格，计划2026-2027中美双报IND，为国内唯一进入临床前后期的DM1靶向AOC药物；CGB1003（ACTRIIB siRNA偶联）处于PCC阶段。

数据来源

公司新闻、医药魔方、上观新闻、腾讯证券

当前阶段

临床前/IND申报准备（CGB1001计划2026-2027中美双报IND；2026年完成新一轮融资）

总部城市

上海（浦东新区）

区域国资基金投资布局

上海国投先导（三大先导产业母基金·生物医药母基金）上海

股权投资

抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）平台

数据来源：公开报道、企业工商信息、基金业协会备案及子基金披露；医疗投资为代表性案例（非穷尽），部分信息标注 (待核验)。
本页由多 Agent 并行研究生成，仅供内部投研参考｜诚通医疗投资研究｜更新 2026-08-05