基因治疗（碱基编辑）

正序生物

细分赛道

基因治疗（碱基编辑）

主营业务

专注于新型基因编辑技术的临床阶段生物医药公司，利用自主原创碱基编辑体系开发突破性精准疗法；孵化自上海科技大学，在中国科学院上海高等研究院设研发与CMC中心。

🏆 标杆 / 首创地位

全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线CS-101临床结果登Nature(2026.04)中国首例碱基编辑治疗镰刀型细胞贫血全球首个APOC3基因编辑临床治疗高血脂

🔬 产品与技术特点

以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为核心自主知识产权碱基编辑系统，搭建融合多治疗领域的新药发现平台；首条管线CS-101（HBG靶向，β-地中海贫血）已获NMPA IND批准并治愈数十位海内外患者；CS-206（镰刀型细胞贫血）处于IIT；CS-121（体内APOC3，高血脂，LNP递送）进入IIT；覆盖遗传疾病、代谢疾病、心血管、肿瘤。

数据来源

正序生物官网(correctsequence.com)

当前阶段

临床阶段（CS-101 IND临床；CS-206、CS-121 IIT研究中）

总部城市

上海（嘉定/中科院上海高等研究院研发；北京设临床注册与运营中心）

区域国资基金投资布局

孚腾资本（市场化国资GP）上海

股权投资

新型碱基编辑技术平台

数据来源：公开报道、企业工商信息、基金业协会备案及子基金披露；医疗投资为代表性案例（非穷尽），部分信息标注 (待核验)。
本页由多 Agent 并行研究生成，仅供内部投研参考｜诚通医疗投资研究｜更新 2026-08-05