核心技术平台:YolCas™(新型 Cas)/YolBE™(碱基编辑)/Yol-LNPs™(肝外递送);YOLT-201(ATTR-CM,I/IIa 期高剂量 TTR 下调约 90%、低剂量二次给药近完全清除);覆盖 ATTR、HeFH、PH1、β-地贫/SCD。
主要适应症 / 产品:ATTR 心肌病、HeFH、原发性高草酸尿症(PH1)、β-地贫/镰刀状贫血。
临床 / 商业化阶段:4 条管线进入临床;YOLT-201 完成 I/IIa 期所有患者给药。
技术亮点:肝外 LNP 递送(突破肝脏靶向局限);全球权益自有编辑器。
市场空间:ATTR/HeFH/PH1 多适应症,常见病延展性强。