基因治疗（rAAV）

至善唯新生物

细分赛道

基因治疗（rAAV）

主营业务

专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，2018年成立于成都天府国际生物城。

🏆 标杆 / 首创地位

中国首款法布雷病基因药物国内首家A/B两型血友病及法布雷原创基因新药均获批临床ZS112全球首个进入临床的肌少症rAAV基因药物入选2025未来医疗100强创新医药榜TOP100

🔬 产品与技术特点

自主研发全球最小肝脏特异启动子和优化的α-Gal A基因，ZS805（法布雷病rAAV药物）实现中美双报双批；B型血友病原创基因新药正在全国多中心临床；ZS112（肌少症rAAV）为全球首个进入临床研究的肌少症基因药物。拥有新型痘-腺病毒rAAV生产系统，近1万平GMP车间2023年投运。

数据来源

成都天府国际生物城报道/今日头条/公司披露

当前阶段

多管线获批临床/III期推进中（ZS805预计2027完成III期、2028报产）

总部城市

成都

区域国资基金投资布局

(待核验)

入选2025未来医疗100强创新医药榜TOP100

数据来源：公开报道、企业工商信息、基金业协会备案及子基金披露；医疗投资为代表性案例（非穷尽），部分信息标注 (待核验)。
本页由多 Agent 并行研究生成，仅供内部投研参考｜诚通医疗投资研究｜更新 2026-08-05